Une nouvelle piste thérapeutique pour la dystrophie facio-scapulo-humérale (FSHD). Le laboratoire canadien Satellos Bioscience a annoncé, le 24 septembre 2026, avoir obtenu l’autorisation de l’agence américaine du médicament (FDA) pour évaluer la forazapadine dans un essai clinique de phase 2. Le lancement de cette étude TRAVERSE est prévu au quatrième trimestre 2026.
La forazapadine : stimuler la régénération musculaire
Développée par Satellos Bioscience, société canadienne spécialisée dans les maladies musculaires dégénératives, la forazapadine (anciennement SAT-3247) est un candidat médicament administré par voie orale. Son mécanisme d’action repose sur l’inhibition d’AAK1, une protéine impliquée dans la régulation de processus cellulaires. L’objectif est de favoriser les mécanismes naturels de réparation et de régénération des muscles.
Cette approche se distingue des stratégies thérapeutiques ciblant directement DUX4, la protéine dont l’expression anormale est à l’origine des atteintes musculaires dans la FSHD. La forazapadine est également étudiée dans la dystrophie musculaire de Duchenne, avec des premiers résultats encourageants. Son efficacité dans la FSHD reste toutefois à démontrer.
Un candidat médicament qui a déjà franchi plusieurs étapes
Avant d’être testé chez des personnes atteintes de FSHD, la forazapadine a suivi les premières étapes du développement d’un médicament. Les études précliniques ont permis d’explorer son action sur la régénération musculaire et d’évaluer sa sécurité en laboratoire. La phase 1 a ensuite permis de recueillir les premières données de tolérance et de sécurité chez l’être humain.
Un essai clinique de phase 2 chez des adultes atteints de FSHD
L’étude de phase 2 sera menée chez des personnes âgées de 18 ans et plus atteintes de FSHD. Cet essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo évaluera deux doses de forazapadine : 60 mg et 120 mg. Les chercheurs chercheront notamment à mesurer :
- La sécurité et la tolérance du traitement
- La pharmacocinétique, c’est-à-dire le devenir du médicament dans l’organisme
- Les premiers signes d’efficacité sur la maladie
L’autorisation délivrée par la FDA permet d’engager le développement clinique aux États-Unis. Elle ne constitue pas une autorisation de mise sur le marché. Pour soutenir ce programme, la Fondation FSHD Canada s’est engagée à apporter jusqu’à 5 millions de dollars de financement à Satellos. Cette nouvelle étude vient enrichir les pistes thérapeutiques explorées dans la FSHD, avec une approche originale : agir sur la capacité des muscles à se régénérer.
l’étude TRAVERSE est désormais enregistrée sur ClinicalTrials.gov sous le numéro NCT07872306. Sa fiche prévoit environ 51 participants adultes et une évaluation de la force musculaire ainsi que de l’infiltration graisseuse des muscles par IRM. Au dernier statut publié, le 13 octobre 2026, le recrutement n’avait pas encore commencé
Retrouvez les essais cliniques consacrés à la FSHD sur ClinicalTrials.gov, le registre international permettant de consulter les études enregistrées, leur état d’avancement et leurs critères de participation.
Quelle bonne nouvelle ! Je suis atteinte de FSHD de type 2. J’ai 63 ans. Je suis suivie à Lille 59000 par le Dr Tard.