recherche et traitements FSHD

Bonjour,

Nous avons appris récemment une mauvaise et une bonne nouvelle concernant les essais cliniques en cours.

Je vais commencer par la mauvaise : le laboratoire Roche qui avait commencé un essai clinique sur l’emugrobart (ou RO7204239), un inhibiteur de la myostatine dont nous vous avions parlé ici, a décidé de ne pas poursuivre car ils ont obtenu des résultats décevants à l’essai de phase I/II.

La bonne nouvelle, c’est que le laboratoire Sarepta, qui a conclu un accord avec laboratoire Arrowhead et repris les essais cliniques sur le ARO-DUX4, rebaptisé SRP-1001, annonce de bons résultats à l’essai de phase I/II et poursuit l’essai clinique. SRP-1001 est un petit ARN interférent (SiRNA en anglais) qui vise à ralentir ou supprimer la production de la protéine DUX4 en cause dans la myopathie FSHD.

Nous vous proposons une visioconférence le jeudi 2 avril à 18h sur la compensation des membres supérieurs, avec Elise Dupitier, ergothérapeute conseil à l’AFM Téléthon. Voici le lien pour s’inscrire.

Découvrez l’essentiel des avancées FSHD expliqué par le Professeur Sacconi et pourquoi ce replay mérite votre attention.
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