Nous avons appris récemment une mauvaise et une bonne nouvelle concernant les essais cliniques en cours.
Roche
Je vais commencer par la mauvaise : le laboratoire Roche qui avait commencé un essai clinique sur l’emugrobart (ou RO7204239), un inhibiteur de la myostatine dont nous vous avions parlé ici, a décidé de ne pas poursuivre car ils ont obtenu des résultats décevants à l’essai de phase I/II.
Sarepta
La bonne nouvelle, c’est que le laboratoire Sarepta, qui a conclu un accord avec laboratoire Arrowhead et repris les essais cliniques sur le ARO-DUX4, rebaptisé SRP-1001, annonce de bons résultats à l’essai de phase I/II et poursuit l’essai clinique. SRP-1001 est un petit ARN interférent (SiRNA en anglais) qui vise à ralentir ou supprimer la production de la protéine DUX4 en cause dans la myopathie FSHD.
Visioconférence
Nous vous proposons une visioconférence le jeudi 2 avril à 18h sur la compensation des membres supérieurs, avec Elise Dupitier, ergothérapeute conseil à l’AFM Téléthon. Voici le lien pour s’inscrire.
Bien cette avancée mais je suis atteinte de FSH2
Merci de me faire parvenir tout ce qui coNcerne la FSH
Nicoli : Je rajoute votre adresse mail à notre liste de diffusion 🙂
Maryvonne : les patients inclus dans l’essai clinique sont FSHD1 mais le traitement pourra peut-être être homologué pour la FSHD2 aussi.
Depuis 1980 je suis habitué au blabla de l’AFM, il ne se passe pas une année sans entendre des propos tels que « on est proche » ‘on est très proche’ etc.
En réalité des millions d’euros sont collectés annuellement depuis 46 ans sans aucune avancé face à la myopathie.
Je vous demande de cessez vos mensonges et votre publicité régulière qui n’apporte aucun espoir aux malades.
Bonjour Omar,
Aucune avancée ? c’est faux ! il y a des traitements validés pour la SMA par exemple.
Et pour la FSHD, c’est vrai qu’on n’est pas aussi avancés, mais les essais cliniques se multiplient, donc il finira bien par en sortir quelque chose 🙂
Nous faisons toujours attention à avoir une communication prudente pour ne pas donner d’espoir démesuré, mais il nous semble important d’informer les patients. Et nous accuser de mensonge est vraiment injustifié !