Résultats de l’enquête patients lancée par FSHD Europe

Publication 05/03/2024 ~ « Journal of Neuromuscular Diseases » par Megan McNiff de l’université de Newcastle

L’article est en libre accès ici (article rédigé en anglais):

L’étude avait pour objectif de comprendre le point de vue de la communauté de patients FSHD pour que, quand les essais cliniques seront développés, ils soient conçus et organisés de façon à maximiser l’implication des patients et leur participation, en visant les symptômes clé et en utilisant des mesures de résultat qui sont pertinentes et importantes pour les patients.

1147 personnes de 26 pays européens ont répondu à l’enquête (dont 12 % de français).

Ne plus pouvoir marcher, ou une mobilité réduite, est le symptôme qui cause le plus de difficultés dans la vie de tous les jours ; suivi de la faiblesse musculaire généralisée, de la difficulté à utiliser bras et mains, de la fatigue, et enfin du manque d’énergie et d’endurance.

La mobilité réduite et la faiblesse musculaire généralisée sont les symptômes que les participants voulaient voir en priorité améliorés par un éventuel traitement.

Les facteurs les plus encourageants pour les patients pour participer à un essai clinique sont : accès au traitement objet de l’essai, suivi par accès aux résultats de l’essai lorsqu’ils sont publiés et les bénéfices pour la communauté FSHD.

Les facteurs les plus décourageants pour les patients sont :

• l’éloignement du site de l’essai est éloigné,
• suivi par la peur des effets secondaires du traitement.